Wat is gentherapie en hoe werkt het bij erfelijke ziekten?

De wetenschap van genetica heeft in de loop der jaren aanzienlijke vooruitgang geboekt. Dit heeft geleid tot de ontwikkeling van gentherapie, een veelbelovende benadering in de behandeling van genetische aandoeningen. Deze vorm van therapie biedt een innovatieve manier om ziekten bij hun genetische oorzaak aan te pakken. Bij hemofilie, een erfelijke stollingsstoornis, zien we ook de mogelijkheden voor behandeling die gentherapie biedt.

Gentherapie hemofilie: Hoe Het Werkt

In de basis is gentherapie een procedure waarbij genetisch materiaal in cellen worden ingebracht om genetische afwijkingen te corrigeren. Het doel is om de onderliggende oorzaak van een ziekte te behandelen in plaats van alleen de symptomen te beheersen. Bij hemofilie B, waar een defect of ontbrekend gen leidt tot een gebrek aan het eiwit dat noodzakelijk is voor de bloedstolling, kan gentherapie potentieel een correctief gen introduceren om het tekort of slecht functionerende eiwit aan te vullen.

Lees ook zeker het artikel Gentherapie, eenvoudig uitgelegd waarin basisbegrippen op een begrijpelijke manier worden toegelicht.

vormen van gentherapie: In vivo en ex vivo

Er zijn twee typen benaderingen binnen gentherapie: in vivo en ex vivo. Bij hemofilie B wordt de in vivo methode gebruikt. Deze aanpak houdt in dat genetisch materiaal direct in het lichaam van de patiënt wordt gebracht. Dit proces maakt vaak gebruik van vectoren; dit zijn virussen die zijn aangepast om het gezonde gen naar de cellen te kunnen transporteren. Bij de ex vivo methode worden cellen uit het lichaam van de patient gehaald, in het laboratorium genetisch gemodificeerd en vervolgens weer bij de patiënt ingebracht. Dit is niet in ontwikkeling voor hemofilie.

Schematische weergave gentherapie

De ‘infographic’ die u hieronder kunt zien, maar die u ook kunt downloaden, geeft u meer informatie over gentherapie, de specifieke in vivo methode bij hemofilie B en een uitleg over het proces vanaf de ontwikkeling tot de toediening. Op een beknopte manier wordt het concept van gentherapie uitgelegd.

Afbeelding

NLD-HGX-0035, april 2024