Wat betekent gentherapie voor hemofilie B voor jou en jouw naasten?

Als je overweegt om gentherapie te ondergaan voor jouw hemofilie B, zijn er een aantal punten waar je even goed over moet nadenken.  De behandeling zal een grote impact hebben op jouw leven en dat van je partner, familie en vrienden. Het is belangrijk om goed voorbereid te zijn en openlijk over je verwachtingen en zorgen te spreken .

Belangrijke punten om te overwegen

• Wanneer is het een succes? Wat succes is, verschilt van persoon tot persoon. Voor de een betekent het meer vrijheid om ongehinderd te reizen, terwijl voor de ander het meer sporten betekent. Voor weer een ander kan het gewoon meer vrijheid in het dagelijks leven zijn. Bespreek je verwachtingen met je partner, familie en vrienden.
• Gentherapie is geen genezing. Gentherapie geneest niet, maar kan de symptomen en de dagelijkse last die hemofilie met zich meebrengt grotendeels wegnemen, zoals de kans op bloedingen en de voortdurende druk om tijdig profylaxe in te nemen. De bestaande schade in gewrichten of organen, die opgelopen is door eerdere bloedingen wordt niet hersteld.
• Duur van het effect: Hoe lang de effecten van gentherapie aan zullen houden, is momenteel niet in detail te voorspellen. Voor hemofilie B ziet het er op dit moment gunstig uit; er zijn al patiënten beschreven die meer dan 10 jaar profylaxe-vrij zijn en waar het effect onverminderd aanhoudt. Modellen gaan uit van een effect van meer dan 20 jaar bij de meerderheid van mensen die behandeld zijn. 
• Regelmatige monitoring: Na de behandeling zijn regelmatige controles nodig om de effectiviteit van de therapie en eventuele bijwerkingen te volgen. 
• Ondersteuning door het hemofiliebehandelcentrum: Het team van je behandelcentrum is er om je te begeleiden en al je vragen te beantwoorden, zowel voor als na de behandeling.

Als je hebt besloten dat gentherapie iets voor jou kan zijn, bespreek het dan met je arts. Betrek ook je eventuele partner, familie en/of naasten bij dit gesprek. Samen kunnen jullie beslissen wat de beste behandeling is voor jouw situatie en verwachtingen. Praat open over je verwachtingen en wat je hoopt te bereiken met gentherapie.

Gentherapie biedt veelbelovende mogelijkheden, maar goede voorbereiding is essentieel voor een succesvolle ervaring. Het begint met nadenken en er over praten met je omgeving.

Geraadpleegde bronnen

1. National Haemophilia Foundation. Frequently Asked Questions. Available at: https://www.hemophilia.org/bleeding-disorders-a-z/treatment/future-therapies/frequently-asked-questions. Geraadpleegd: oktober 2024
2. Srivastava A, et al. Haemophilia 2020;26(6):1-158
3. Pipe S.W., et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023 Feb 23;388(8):706-718
4. Miesbach W, et al. Haemophilia 2019;25(4):545-557
5. Nathwani A.C. Gene Therapy for Haemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program (2022) 2022 (1): 569–578
6. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2455.pdf or https://sdm.wfh.org/nl/welkom/
7. Baas L, van der Graaf R, Meijer K. Can hemophilia be cured? It depends on the definition. Res Pract Thromb Haemost. 2024 Aug 27;8(6):102559

NLD-HGX-0070, oktober 2024