Gentherapie voor de behandeling van patiënten met hemofilie A of B

In onderstaande video gaan we in op de vraag waarom hemofilie zo geschikt is voor het inzetten van  gentherapie. Gentherapie is een behandelmethode die de potentie heeft om de levens van mensen met hemofilie te verbeteren. Deze therapie biedt uitzicht op een leven waarbij het gebruik van stollingsfactorconcentraten, welke normaliter wekelijks moeten worden toegediend, mogelijk verleden tijd wordt.

GENTHERAPIE BIJ HEMOFILIE

De video legt uit hoe gentherapie werkt, namelijk door gebruik te maken van virussen die zijn omgebouwd tot een soort voertuigen om gezonde genen in het lichaam te brengen. Deze zogeheten vectoren kunnen dan het gezonde gen naar de levercellen brengen, waar dan de productie van de betrokken stollingsfactor plaats kan vinden. Gentherapie biedt uitzicht op een duurzamere oplossing voor mensen met hemofilie, die momenteel afhankelijk zijn van frequente toedieningen met stollingsfactoren.

GENTHERAPIE BIJ HEMOFILIE A EN B

Zonder alle details prijs te geven, geeft de video een overzicht van hoe deze benadering toegepast kan worden voor hemofilie A en hemofilie B. In de video wordt ook stilgestaan bij de mogelijke voordelen en uitdagingen van deze therapie. 

We nodigen u uit om deze video te bekijken zodat u een helder overzicht krijgt van gentherapie en een indruk krijgt van wat de impact kan zijn op de behandeling van hemofilie. 

NLD-HGX-0043, mei 2024