De invloed van gentherapie op jouw leven als hemofilie B patiënt

Als je overweegt om gentherapie te ondergaan, is het essentieel om te begrijpen wat deze behandeling gaat betekenen. Gentherapie biedt veel nieuwe mogelijkheden, maar het is belangrijk om goed geïnformeerd te zijn over zowel de voordelen als de mogelijke nadelen.

Belangrijkste punten om te onthouden

• Eénmalige behandeling: Gentherapie is een eenmalige behandeling die de noodzaak voor regelmatige infusies op zijn minst vermindert, maar doorgaans geheel opheft (1).
• Stabiele stollingsfactor niveaus: Na gentherapie zal de stollingsfactorspiegel op een stabiel niveau blijven gedurende langere tijd wat leidt tot minder bloedingen en een betere levenskwaliteit (1,2,3).
• Niet geschikt voor iedereen: Gentherapie is niet voor alle patiënten met hemofilie geschikt. Er zijn specifieke criteria waaraan moet worden voldaan (1).
• Regelmatige controle: Na de behandeling controle afspraken cruciaal zijn om de effectiviteit en eventuele bijwerkingen te monitoren.

Wat verandert er?

Traditionele behandelingen voor hemofilie B omvat regelmatige infusies van stollingsfactor IX of zogenaamde non-factor therapieën. Gentherapie daarentegen is een eenmalige behandeling die de niveaus van stollingsfactor IX kan verhogen, waardoor men niet meer afhankelijk is van regelmatige infusies. Dit leidt tot meer vrijheid het dagelijkse leven (1).

Is gentherapie geschikt voor mij?

Gentherapie is niet voor iedereen geschikt. Je arts en zorgteam zullen samen met jou bekijken of je in aanmerking komt voor deze behandeling. Er zijn bepaalde voorwaarden waaraan moet worden voldaan en het is belangrijk om deze goed te begrijpen (1),

Iedereen die gentherapie ondergaat, loopt potentiële korte- en lange termijn risico's. Sommige van deze risico's zijn theoretisch en hebben zich nog niet voorgedaan, maar het is belangrijk om ze te begrijpen. Jouw behandelend arts kan je voorzien van specifieke informatie over de mogelijke risico's van gentherapie en hoe je hiermee om kunt gaan.

Wat moet ik verwachten?

Na gentherapie is het belangrijk om regelmatig gecontroleerd te worden. Dit omvat opvolgafspraken om te zien hoe goed de therapie werkt en om eventuele bijwerkingen te monitoren. In zeldzame gevallen kan gentherapie mogelijk niet de resultaten opleveren die je had verwacht. Als dit gebeurt, zal je zorgteam er alles aan doen om ervoor te zorgen dat je de juiste zorg krijgt.

Conclusie

Gentherapie kan een significante impact hebben op jouw leven met hemofilie door de noodzaak voor regelmatige infusies op zijn minst te verminderen en of zelfs geheel op te heffen. Het is echter cruciaal om goed geïnformeerd te zijn over wat deze behandeling inhoudt en wat je kunt verwachten. Neem de tijd om al deze aspecten te bespreken met je zorgteam, voordat je een beslissing neemt. 

Geraadpleegde bronnen:

1. Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) EPAR - Product Information. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf. Geraadpleegd: oktober 2024
2. Srivastava A, et al. Haemophilia 2020;26(6):1-158
3. Pipe SW, et al. Blood 2020;136(2):LBA-6
4. Pierce GF, Iorio A. Past, present and future of haemophilia gene therapy: From vectors and transgenes to known and unknown outcomes. Haemophilia 2018;24 Suppl 6:60-67
5. Miesbach W, Klamroth R. The Patient Experience of Gene Therapy for Hemophilia: Qualitative Interviews with Trial Patients. Patient Prefer Adherence 2020;14:767-770

NLD-HGX-0070, oktober 2024