WFH verklaring over recente ontwikkelingen rondom hemofilie-behandelingen

De World Federation of Hemophilia (WFH) volgt de recente ontwikkelingen rondom behandelingen voor hemofilie nauwgezet en wil patiënten en hun naasten hierover informeren. Hoewel er aanzienlijke vooruitgang is geboekt, zoals de introductie van gentherapie, blijven er wereldwijd uitdagingen bestaan.

Wereldwijde uitdagingen ondanks vooruitgang

Nieuwe therapieën zoals gentherapie hebben veelbelovende resultaten laten zien. Ondanks deze innovaties heeft 2/3 van de mensen met hemofilie wereldwijd nog steeds geen toegang tot adequate zorg. Zelfs in landen met geavanceerde zorgsystemen ervaren patiënten regelmatig doorbraakbloedingen en blijft de behandeling intensief. Een definitieve genezing is nog niet binnen bereik, waardoor voortdurende innovatie cruciaal is.

Recente ontwikkelingen bij farmaceutische bedrijven

De WFH deelt haar bezorgdheden omtrent recente ontwikkelingen. Sinds oktober 2024 hebben enkele farmaceutische bedrijven besloten bepaalde hemofilie-behandelingen stop te zetten of de ontwikkeling ervan te pauzeren. Deze beslissingen zijn gebaseerd op wetenschappelijke, commerciële en regelgevende factoren:

• Pfizer heeft de wereldwijde commercialisering van fidanacogene elaparvovec-dzkt (gentherapie voor hemofilie B) gestopt.
• Pfizer beëindigde eveneens de samenwerking met Sangamo Therapeutics voor giroctocogene fitelparvovec (gentherapie voor hemofilie A).
• Spark Therapeutics heeft besloten om een belangrijke fase 3-studie van dirloctocogene samoparvovec (gentherapie voor hemofilie A) stil te leggen om terug te keren naar verder preklinisch onderzoek.
• Centessa Pharmaceuticals heeft de ontwikkeling van SerpinPC (een potentiële behandeling voor hemofilie B) stopgezet.

Deze beslissingen betekenen een vertraging in het aanbod van nieuwe behandelmogelijkheden, maar weerspiegelen geenszins een gebrek aan inzet of betrokkenheid van onderzoekers, zorgverleners en patiënten.

De oproep van de WFH aan farmaceutische bedrijven en investeerders

De WFH roept farmaceutische bedrijven, investeerders en gezondheidsinstanties op om:

• Hun inzet te behouden voor het verbeteren van behandelopties voor mensen met hemofilie en andere erfelijke bloedingsstoornissen.
• Blijvend te investeren in onderzoek en ontwikkeling van innovatieve en toegankelijke therapieën.
• Klinische gegevens van gestopte onderzoeken te bewaren en te delen via het WFH Gene Therapy Registry om waardevolle inzichten te beschermen.
• Creatiever te zijn in het bedenken van oplossingen om behandelingen wereldwijd toegankelijk te maken.

De WFH roept op dat farmaceutische industrie en investeerders hun rol moeten erkennen in het ondersteunen van wetenschappelijke vooruitgang en het voorzien in de onvervulde behoeften van de wereldwijde gemeenschap van mensen met erfelijke bloedingsstoornissen. De WFH hoopt dat zij gehoor geven aan deze oproep om verdere negatieve gevolgen voor behandelingen voor mensen met hemofilie wereldwijd te beperken.

Wat kun je zelf doen?

De WFH moedigt je aan om:

• Goed geïnformeerd te blijven door betrouwbare bronnen te volgen.
• Dit bericht te delen binnen je netwerk om bewustzijn te vergroten.
• Regelmatig in gesprek te gaan met je arts of behandelteam over beschikbare behandelmogelijkheden en updates.
• Je aan te sluiten bij WFH-initiatieven en de wereldwijde hemofilie-community om betrokken te blijven en ondersteuning te vinden.

Referenties:

1. https://wfh.org/article/wfh-statement-on-recent-developments-related-to-hemophilia-therapies/ (geraadpleegd 2 april 2025)