Gentherapie kan het leven met hemofilie veranderen

Jarenlang betekende leven met hemofilie dat je moest prikken — soms meerdere keren per week, een leven lang. Dankzij stollingsfactor­behandelingen werd dat al een stuk beter dan vroeger, maar toch bleef het een zware routine. Nu gloort er iets nieuws aan de horizon: gentherapie.

Hoe gentherapie werkt

In het artikel van Topic Nederland wordt uitgelegd hoe deze nieuwe behandeling werkt. Bij gentherapie krijgen mensen met hemofilie een eenmalig infuus met aangepaste virusdeeltjes. Die brengen een gezond stukje DNA naar de lever, waar cellen vervolgens zelf de ontbrekende stollingsfactor gaan aanmaken.

Voor hemofilie A gaat het om factor VIII, en bij hemofilie B om factor IX. Daardoor kan het lichaam — in plaats van externe infusen — zelf zorgen voor voldoende stolling.

Hoopgevende resultaten

De eerste studies, inmiddels bijna tien jaar geleden, lieten zien dat dit echt verschil maakt. Patiënten die vroeger ernstige hemofilie hadden, kregen stollingswaarden van vijf tot tien procent: genoeg om van een ernstige naar een milde vorm te gaan. En met de nieuwste versies van deze therapie lijken de resultaten nog beter te worden.

De hoop is groot. Als het lukt om het stollingsniveau stabiel rond de veertig procent te krijgen, spreken onderzoekers zelfs over een “normaal leven”. Geen wekelijkse infusen meer, geen voortdurende angst voor bloedingen, maar vrijheid — iets wat voor veel mensen met hemofilie lang ondenkbaar was.

Tegelijkertijd benadrukt het artikel dat gentherapie nog volop in ontwikkeling is. De lange termijn moet nog blijken, en het is nog niet voor iedereen beschikbaar. Maar de richting is duidelijk: voor het eerst lijkt een behandeling mogelijk die verder gaat dan alleen “onder controle houden”.

👉 Lees het volledige verhaal op Topic Nederland:
Hoop voor de toekomst – gentherapie bij hemofilie

NLD-HGX-0107, november 2025